传奇生物是国内细胞治疗领域的风向标,其旗下的CAR-T(嵌合抗原受体T细胞免疫疗法)药物 Carvykti(西达基奥仑赛),是首个国内自主研发并在海外获批上市的细胞疗法。该药的市场销售情况、临床数据以及产能情况等关键数据,均广受市场关注。
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近日,该药临床试验结果及市场销售情况均好于预期。凭借此基础,传奇生物成功募资补血。4月19日晚间,美股传奇生物股价应声大涨近20%,创历史新高。
一直以来,制备工艺、有限产能和高昂价格是细胞基因治疗行业的瓶颈问题。去年,多个细胞治疗产品的终端市场销售大超预期,行业CRO和CDMO外包业务也欣欣向荣。细胞基因千亿市场,是否正在按下快进键?
Carvykti数据亮眼
作为国内自主研发、在海外上市的首款CAR-T药物,Carvykti 的市场销售情况也大超预期:去年2月8日获美国FDA批准上市后,第二季度至第四季度的销售额就达1.34亿美元;今年第一季度延续高增长,单季度销售额达7200万美元,环比增长31%。
此前,强生曾预计Carvykti的销售峰值有望达到50亿美元。
天风证券认为,随着慢病毒悬浮工艺突破,生产合格率提高以及技术人员生产效率提升,传奇生物商业化生产能力快速提升,预计Carvykti今年有望实现1000个商业化病人销售。
为了解决产能问题,传奇生物引进诺华作为合同制造组织(CMO),宣布和合作伙伴强生旗下的杨森制药,与诺华就Carvykti进行技术转让、生产及临床供应服务签订协议。该协议自4月12日起生效,有效期为三年。
传奇生物和杨森制药还宣布,将在今年追加2.2亿美元投资该药,预期年底完成大部分产能基建,比利时生产基地一期工程预计今年底完工,预计到2025年底实现商业化产能10000人。
除此之外,Carvykti的最新临床试验结果也在近日流出,数据大超市场预期。
在一份网上流传的泄露会议资料中显示,Carvykt的Cartitude-4试验结果可以降低74%的疾病进展或死亡风险,超越此前市场最乐观的60%-70%预期。
此次临床试验,旨在评估在接受过1-3线治疗的RRMM(难治性多发性骨髓瘤)患者中Carvykti与标准疗法相比的疗效与安全性。试验结果显示,Carvykti组患者的无进展生存期有显著改善。
而Carvykti的竞争对手BCMA CAR-T在类似的前线治疗中,减少疾病进展或死亡风险的幅度为51%,远低于该药的试验结果。
这意味着,Carvykti有望成为多发性骨髓瘤患者首次复发后的关键治疗药物。
临床数据好于预期,传奇生物随后公布成功完成募集约2亿美元资金,股份发行价26.12美元/每股美国存托股份,拟将资金用于一般营运资金、业务扩张和其他公司用途。
这个发行价相比传奇生物的最新收盘价62.5美元/股,约打了四折。
4月20日,传奇生物母公司金斯瑞生物科技(01548)早盘高开逾7.8%,随后股价持续回落,一度转至跌超3%。
千亿市场迎新变化
CAR-T的市场空间巨大。根据弗若斯特沙利的数据,从2016年到2020年,CAR-T药物的市场规模从5040万美元增长到20.8亿美元,预计到2025年,全球细胞治疗市场规模将达到近305.4亿美元。
从终端销售市场来看,细胞治疗产品不断超预期。
除上述的Carvykti外,截至目前,在中国上市并获得商业化的CAR-T药物只有复星凯特与药明巨诺两款。随着业绩逐步披露,这两款药物的国内销售情况浮出水面。
根据药明巨诺的2022年财报,其核心产品瑞基奥仑赛注射液(倍诺达)营收为1.46亿元,同比增长373.1%。该产品于2021年9月获国家药监局批准,用于治疗经过二线或以上系统性治疗后成人患者的复发或难治性(r/r)大B细胞淋巴瘤(LBCL)。
但从临床数据来看,细胞治疗药物却鲜有新进展。
2015年以来,全球细胞治疗行业开始高速发展。根据《柳叶刀-血液病学》的数据,早在2021年底之前,中国已有714项CAR-T细胞疗法的临床研究注册。临床试验方面,其中有320项CAR-T临床研究正在进行中。
截至2022年11月底,国家药品监督管理局已批准超过200个细胞基因治疗新药临床试验许可(IND),但仅少数推进至注册临床II期或关键性临床研究阶段。
除了临床试验结果进展缓慢外,摆在细胞治疗商业化面前的难关还有制备技术、产能问题,以及由此带来的高昂费用使患者望而却步。
例如,去年Carvykti 的海外市场销售额达1.34亿美元,但实际上覆盖的患者人数不到300人。按此计算,该药的人均费用超过40万美元(相当于人民币约270万元)。
国内方面,药明巨诺的倍诺达去年共开出165张处方,实现收入1.46亿元,人均费用高达88万元。而该药曾一度因“120万元一针”的天价冲上热搜榜。
但目前,制备工艺正在不断获得突破,如果能顺利实现优化,细胞治疗的商业化将有望突破产能和价格的双瓶颈,为行业发展按下快进键。
细胞治疗产品生产成本较高,且工艺流程复杂,对企业要求较高,因此大部分药企选择了外包。
据J.P.Morgan统计,细胞和基因治疗外包渗透率超过65%,远超传统生物制剂35%的渗透率。而根据Frost&Sullivan预测,全球细胞和基因治疗的CDMO市场预计在2025年将达到78.6亿美元。
正因为此,细胞和基因治疗CRO、CDMO业务持续维持高增长态势。
4月19日晚间,“细胞基因治疗CDMO第一股”和元生物发布2022年财务报告:去年基因治疗CRO业务收入6590万元,CDMO业务收入2.17亿元,分别同比增长19.36%、12.46%。
近日,博腾股份财报显示,2022年基因细胞治疗CDMO业务实现营业收入7528万元,同比增长443%。
本文源自:中国基金报
作者: 证券时报 陈丽湘
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